A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche anunciaram nesta segunda-feira (24/08) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys, usado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão foi tomada a pedido da própria empresa e publicada no Diário Oficial da União.
O registro condicional permite a autorização temporária de um medicamento, com a exigência de que a empresa apresente posteriormente novos dados sobre a eficácia e a segurança do produto.
Segundo a Anvisa, as informações apresentadas até o momento pela fabricante não atendem aos requisitos necessários para manter o registro condicional do Elevidys no Brasil.
A agência informou que o cancelamento não muda as obrigações da Roche de acompanhar os pacientes que já receberam o medicamento em estudos clínicos e programas existentes. Entre eles estão crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Medicamento é usado contra doença rara
O Elevidys é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, uma doença genética rara que provoca perda progressiva de força e massa muscular.
A doença está relacionada à dificuldade do organismo em produzir a distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.
No Brasil, o medicamento recebeu registro condicional em dezembro de 2024, em caráter excepcional. A autorização era voltada para crianças de 4 a 7 anos com DMD que ainda conseguiam andar de forma independente ou com auxílio e que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.
Comercialização já estava suspensa
A comercialização do Elevidys no Brasil havia sido suspensa pela Anvisa em julho de 2025. A decisão ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes que receberam o medicamento nos Estados Unidos.
Desde então, a Anvisa solicitou novos dados à Roche, principalmente informações consolidadas sobre a segurança do tratamento e os riscos relacionados ao fígado.
A empresa apresentou informações complementares e afirmou que continua trabalhando no programa clínico do Elevidys e na produção das evidências necessárias.
Novo medicamento foi aprovado
Enquanto o registro do Elevidys é cancelado, a Anvisa aprovou, no último dia 13, outro medicamento para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne. O Duvyzat, cujo princípio ativo é o givinostate, teve o registro autorizado após estudos clínicos indicarem que o tratamento pode retardar a progressão da doença.
Anvisa e Roche afirmaram que as decisões sobre terapias para doenças graves e raras devem ser baseadas nas melhores evidências científicas disponíveis.